南都社论：推动罕见病立法，为患者带去希望-凯发旗舰厅

自2009年开始，作为全国政协委员的李定国教授多次提交《关于建立罕见疾病医疗保障建议》、《关于建立罕见病医疗长效机制》等提案，呼吁尽快制定相应政策。近日，国内首个罕见病规范性文件草案《上海市罕见病防治与保障办法(草案)》被提上议事日程。今天距离它的第一稿，已经过去了九年的时间。媒体报道称，《办法(草案)》现在能够进入议事日程，已经是一个巨大的进步。

四年前，风靡社交网络的“冰桶挑战”让人们知道了一种罕见病肌萎缩性脊髓侧索硬化症(a ls，亦称“渐冻人症”)。事实上，像渐冻人症这样的罕见病，目前全球高达7000种，且以每年两百多种的速度递增。罕见病没有统一、明确的定义，世界各国根据自己国家的实际，对罕见病的认定存在一定的差异，但“发病率较低”则是一个共同的标准。

发病率较低，所以称之为罕见病。然而一旦换算成绝对数字，罕见病患者就是一个庞大的群体。据统计，中国罕见病患者的总数不低于2000万人，每种罕见病的患者人数约为2800人，考虑到每个患者的背后往往都关联着一个家庭乃至一个家族，因此罕见病及其衍生出来的问题值得社会重视。

然而，多年以来，中国罕见病患者的处境却难言乐观。药物缺乏、诊治困难、医疗保障资源缺位以及在人群中的边缘化，被公认为罕见病患者普遍面临的窘境。

改善罕见病患者的这种处境，最重要和最基础的措施是为罕见病立法。近年来，每年全国两会上，都会有代表委员们提出立法建议，他们呼吁关注罕见病社会特殊群体，完善并确立罕见病的分类，加强罕见病患者药物的生产和监管，让罕见病患者看得起病、吃得起药、活得有尊严。

李定国教授2009年提交《关于建立罕见疾病医疗保障建议》、《关于建立罕见病医疗长效机制》等提案，人社部当时的回复称：“受医学发展水平和现有医保制度的制约，暂时还无法出台具体有效措施。”就当时经济社会发展的具体情况而言，有关部门的慎重并不是没有道理。时移世异，当下消除了一些障碍，但又冒出了一些新的困难。

据媒体报道，在五部委联合制定《第一批罕见病目录》之前，业内对罕见病的研究与救助就经常卡在究竟什么是罕见病标准上。目录的出台没有平息标准过窄的争议，同时，由于“目录”制定时未就是否纳入医保作出明确规定，对多数罕见病患者来说，医疗保障仍然是一个最紧迫的难题。

此次向上海市卫计委提交的《办法(草案)》，严格意义上来说，实为国内首个专门针对罕见病的政府部门规章。草案就罕见病界定、主管部门、协调机制、部门职责、专家委员会、医疗机构等方面给予了规范，并提出了建立医保 救助 社会专项救助基金 商业保险的救治模式，一旦通过，其实践既可为罕见病救治提供多层次思考维度，同时更便于为今后立法积累经验。

给罕见病患者带去希望，立法是第一步，同时也要致力于药物研发。由于投入巨大，回报不确定，据医学专家透露，目前中国罕见病的药物几乎全部依赖进口，自主研发能力不强。这一状况已经引起了有关部门的重视。

2017年10月18日，国务院印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确提出要支持罕见病治疗药品医疗器械研发；2018年3月21日，国务院发布改革完善仿制药品供应保障及使用政策的意见，鼓励仿制罕见病等治疗所需药品。国家扶持力度的加强，吸引了越来越多的本土企业参与到罕见病药物研发。正如一位药企负责人所说，“7000种罕见病，有95%的病是无药可医；如果你在这95%的病中开发出一种药物的话，你就是同类第一了，罕见病药的研发就像是在挖矿。”

关心和医治罕见病，已成为衡量一个国家医疗与健康水平的重要指标之一。中国在相关领域的进步明显，但毫无疑问，上升的空间还很大。

（来源：南方都市报  2018年10月09日  版次：aa02 ）

[责任编辑：杨凡、赵国徽]

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